EUSA Pharma: el NICE aprueba la inmunoterapia dirigida contra el cáncer QARZIBA®? (dinutuximab beta) para el tratamiento de niños con neuroblastoma de alto riesgo
BusinessWire | 12/07/2018 14:51h
EUSA Pharma acogió hoy con satisfacción una decisión tomada por el
Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica (National
Institute for Health and Care Excellence ,NICE) que recomienda el
uso de la inmunoterapia dirigida contra el cáncer, QARZIBA®
(dinutuximab beta), para el tratamiento de niños con neuroblastoma de
alto riesgo en el sistema de asistencia sanitaria de Inglaterra y País
de Gales.i El neuroblastoma de alto riesgo es una forma
agresiva de neuroblastoma, el tumor sólido extracerebral más frecuente
en la infancia.ii Dinutuximab beta es la primera
inmunoterapia dirigida contra el cáncer aprobada para su uso en el
sistema de asistencia sanitaria tratar esta enfermedad. Se ha demostrado
en un análisis post-hoc que mejora los resultados de supervivencia
general (SG) en comparación con pacientes tratados históricamente que no
recibieron la inmunoterapia como parte de su atención. Dinutuximab beta,
cuando se utiliza en la fase de mantenimiento del tratamiento en
pacientes que no recibieron inmunoterapia previa, también se utiliza
para evitar la reaparición de este cáncer o su progreso en algunos niños
con neuroblastoma de alto riesgo.ii

«La decisión que acaba de tomar el NICE es un paso vital en el
tratamiento de los niños con este tipo agresivo de cáncer», afirmó
la Dra. Juliet Gray, profesora asociada de Oncología pediátrica en el
Centro de Inmunología Oncológica, Universidad de Southampton. «Al
aprovechar el propio sistema inmunológico, se ha demostrado que
dinutuximab beta puede dirigirse y atacar este cáncer de una manera muy
eficaz en algunos pacientes. Para algunos niños, esto puede significar
más semanas o meses con sus familias, mientras que para otros, incluso
puede librarlos del cáncer durante un largo período de tiempo».

Dinutuximab beta es un anticuerpo monoclonal (un tipo de proteína) que
se une a una estructura específica, que está presente en grandes
cantidades en las células del neuroblastoma, denominada GD2.iii
Esto induce un doble mecanismo inmunitario que, posteriormente, activa
el sistema inmunitario y provoca la destrucción de las células
cancerosas del neuroblastoma.ii En el estudio clínico clave
de fase III (APN311-302), una comparación post hoc de dinutuximab beta,
utilizado en la fase de mantenimiento del tratamiento de primera línea
del neuroblastoma de alto riesgo (n = 367), mostró mejores resultados en
la supervivencia, con una mejoría de 12% en la tasa de supervivencia
general (SG) a las tres años frente a la ausencia de inmunoterapia en un
grupo de control histórico de pacientes similares (n = 450).ii
Los pacientes tratados con dinutuximab beta registraron una tasa de SG
de alrededor del 65% a los 5 años frente al 50% registrado entre los
pacientes del grupo de control histórico (p = <0,0001).ii

Tony Heddon, presidente de Neuroblastoma UK, comentó: «Asegurar que
los niños y las familias que enfrentan el neuroblastoma de alto riesgo
tengan acceso a los medicamentos y la atención que necesitan es
absolutamente crítico. La recomendación recibida hoy es una decisión
audaz y progresista, y por ello, felicitamos al NICE, a EUSA Pharma y a
todos aquellos en la comunidad que han trabajado juntos para poner a
disposición este medicamento. Esta decisión regala la esperanza de que
estos niños con neuroblastoma de alto riesgo, ahora puedan tener por
delante un futuro mejor».

En promedio, cada semana, dos familias del Reino Unido recibirán la
noticia de que su hijo padece neuroblastoma, con aproximadamente 100
niños diagnosticados cada año.iv Es el tumor sólido que
aparece con más frecuencia en niños menores de un año, lo que representa
aproximadamente una quinta parte (22%) de todos los cánceres
diagnosticados a esta edad.v Los niños con la enfermedad de
alto riesgo, a quienes se aplica esta aprobación, representan
aproximadamente el 40% de los casos de neuroblastoma.vi Los
niños con neuroblastoma de alto riesgo, por lo general, se someten a
muchos ciclos de tratamiento complejo e intensivo, que habitualmente
consta de varios ciclos de quimioterapia, cirugía, trasplante de células
madre y radioterapia.vii

La recomendación del NICE en su determinación de evaluación final (Final
Appraisal Determination, FAD) es que se utilice dinutuximab beta como
una opción para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo, después
de al menos una respuesta parcial a la quimioterapia de inducción,
seguida de terapia mieloablativa y trasplante de células madre en
pacientes a partir de los 12 meses de edad, si la persona no ha recibido
previamente inmunoterapia anti-GD2.i

Lee Morley, director ejecutivo de EUSA Pharma, agregó: «La actual
decisión es el resultado de la fuerte colaboración entre el NICE, EUSA
Pharma y la comunidad dedicada al neuroblastoma, que han trabajado
incansablemente para asegurar que cada niño elegible tenga la opción de
beneficiarse de este tratamiento que puede cambiarles la vida. Nuestro
compromiso ha sido siempre garantizar el acceso a dinutuximab beta para
todos los niños elegibles con neuroblastoma de alto riesgo en el Reino
Unido. La decisión de hoy es una parte esencial de ese proyecto. Más
allá de Inglaterra y País de Gales, seguimos trabajando en estrecha
colaboración con las autoridades sanitarias de Escocia e Irlanda del
Norte con el objetivo de poner este medicamento a disposición en esos
países tan pronto como sea posible».

- FIN -
NOTAS PARA LOS EDITORESAcerca de dinutuximab betaCómo actúa
Dinutuximab beta es un anticuerpo monoclonal (un tipo de proteína) que
se ha diseñado para reconocer y unirse a una estructura de carbohidratos
asociada al tumor, denominada GD2, que está presente en altas cantidades
en la superficie de las células de neuroblastoma.ii Cuando
dinutuximab beta se une a las células de neuroblastoma, induce un
mecanismo doble del sistema inmunitario (la vía que depende del
complemento y la vía mediada por células que depende de los anticuerpos)
y las transforma en un blanco para el sistema inmunitario. Entonces, se
genera un ataque para matar estas células cancerosas, mediante los
linfocitos citolíticos, que son células inmunitarias propias del cuerpo,
y el sistema que depende de las proteínas del complemento.ii
Su desarrollo y aprobación
Dinutuximab beta es el resultado de la colaboración
científico-farmacéutica. Dinutuximab beta fue desarrollado por Apeiron
Biologics con una serie de socios (en especial, el grupo académico del
neuroblastoma SIOPEN). En 2016, fue adquirido por EUSA Pharma, con el
objetivo de introducir el tratamiento en el mercado. Dinutuximab beta
recibió la aprobación en Europa en mayo de 2017, primero con las marcas
dinutuximab beta Apeiron y Dinutuximab beta EUSA y, posteriormente, con
su nuevo nombre, QARZIBA®, aprobado por la Agencia Europea de
Medicamentos en noviembre de 2017.iii
Cómo se administra
Dinutuximab beta se administra mediante infusión (goteo) en una vena.
Cada ciclo de tratamiento con el medicamento dura 5 o 10 días y se
administra cada 35 días. En total, se administran 5 ciclos. La dosis
recomendada depende del peso y la estatura del paciente.iii
Datos que respaldan su uso
Dinutuximab beta se ha investigado en una serie de ensayos clínicos para
el neuroblastoma de alto riesgo.ii Durante la evaluación del
NICE, la evidencia clínica principal provino del estudio APN311-302, un
ensayo de fase III, multinacional, abierto, aleatorizado y controlado,
que comparaba dinutuximab beta más isotretinoína (n = 189) con
dinutuximab beta más isotretinoína más interleucina-2 (n = 190).i,ii
El criterio de valoración primario del ensayo era la supervivencia
libre de eventos a tres años (progresión o recidiva de la enfermedad,
muerte y tumor secundario definidos como eventos) con SG, respuesta
general e incidencia de enfermedad recidivante o refractaria incluidos
como criterios de valoración secundarios.ii Este estudio
consistió en hasta cinco fases de comparación diferentes, una de las
cuales fue el tratamiento con dinutuximab beta, con o sin interleucina 2
(IL-2), durante la fase de mantenimiento, en el tratamiento de primera
línea.ii

En el estudio APN311-302, la supervivencia libre de eventos a 3 años
(criterio de valoración primario) mostró tasas del 55% sin IL-2 y del
61% con IL-2 (p = 0,3202) mientras que las tasas de SG a 3 años fueron
del 64% y 69%, respectivamente (p = 0,6114).i Se realizó una
comparación con un grupo de control histórico obtenido de una
inscripción anterior de pacientes en el estudio APN311-302 (entre 2002 y
2010) formado por 450 pacientes con neuroblastoma de alto riesgo, que no
recibieron inmunoterapia. Dado el número relativamente alto de pacientes
se espera que estos sean representativos de los pacientes con
neuroblastoma de alto riesgo atendidos en la práctica clínica durante
este período. Esta comparación mostró que el porcentaje de pacientes que
seguían vivos después de tres años de seguimiento era un 12% mayor
después del tratamiento con dinutuximab beta (con o sin IL-2) que entre
los pacientes que no habían recibido inmunoterapia, lo que se considera
una diferencia clínicamente relevante.ii También mostró una
tasa de SG de alrededor del 65% a los 5 años con dinutuximab beta frente
al 50% en el grupo de control histórico (p = <0,0001).ii

En la autorización de comercialización, la Agencia Europea del
Medicamento consideró que el conjunto de datos disponible no era
completo y que se necesitaban acciones para generar más datos de
eficacia y seguridad. EUSA Pharma está comprometido con esto y sigue
recopilando más datos para acumular evidencias disponibles sobre la
eficacia y seguridad de este medicamento.ii
Efectos secundarios
Los efectos secundarios son frecuentes con dinutuximab beta. En general,
los efectos secundarios más frecuentes con dinutuximab beta (que pueden
afectar a más de 7 de cada 10 personas) son pirexia (fiebre) y dolor.
Otros efectos secundarios (que pueden afectar a más de 3 de cada 10
personas) son hipersensibilidad (alergia), vómitos, diarrea, síndrome de
extravasación capilar (fuga de líquido de los vasos sanguíneos que puede
causar hinchazón y descenso de la presión arterial) e hipotensión
(presión arterial baja).iii

En el estudio APN311-302, el 98,9% de los pacientes (362 de 366) en
ambos grupos de tratamiento experimentaron diferentes toxicidades. Se
informaron eventos adversos graves con mayor frecuencia en los pacientes
que recibían IL-2 (46% de los 183 pacientes) en comparación con los
pacientes que no recibían IL-2 (27% de los 183 pacientes). Los eventos
adversos graves que dieron lugar a la interrupción del tratamiento
fueron más frecuentes en el grupo con IL2 que en el grupo sin IL2, del
17% frente al 6% de los pacientes, respectivamente.ii

Pueden encontrar más información sobre los efectos secundarios en el
Resumen de las características del producto, en el sitio web de la EMAviii
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/003918/human_med_002104.jsp&mid=wc0b01ac058001d124
Acerca de EUSA Pharma
Fundada en marzo de 2015, EUSA Pharma es una empresa farmacéutica con
actividades comerciales en toda Europa y Estados Unidos, y cuenta con
una red de distribución más amplia en aproximadamente otros 40 países.
El equipo directivo está compuesto por profesionales farmacéuticos
altamente experimentados con una vasta experiencia y un historial
contrastado de identificación, desarrollo y comercialización con éxito
de medicamentos innovadores que promueven la atención del paciente y
mejoran su bienestar. Para obtener más información, visite: http://www.eusapharma.com.
Referenciasi NICE Final Appraisal Determination (FAD) for dinutuximab
beta for treating neuroblastoma.ii QARZIBA Public
Assessment Report. Disponible en http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Public_assessment_report/human/003918/WC500227726.pdf
Acceso en julio de 2018iii QARZIBA EPAR ? Summary for
the public. Disponible en http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/003918/WC500227727.pdf
Acceso en julio de 2018iv Cancer Research UK: About
Neuroblastoma. Disponible en https://bit.ly/2NjdR2b
Acceso en julio de 2018v Cancer Research UK: Children?s
cancers. Children?s SNS tumour incidence. Disponible en https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/childrens-cancers/incidence#heading-Eleven
Acceso en julio de 2018vi NICE dinutuximab beta
committee papers. Disponible en https://www.nice.org.uk/guidance/gid-ta10069/documents/committee-papers
Acceso en julio de 2018vii Cancer Research UK ?
neuroblastoma treatment by risk group. Disponible en https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/childrens-cancer/neuroblastoma/treatment-risk-group
Acceso en julio de 2018
viii QARZIBA SmPC ? Disponible en http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003918/WC500227724.pdf
Acceso en julio de 2018
?Este medicamento está sujeto a monitorización adicional. Esto
permitirá la rápida identificación de información de seguridad nueva.
Deben notificarse los eventos adversos. Puede encontrar los formularios
de notificación e información en www.mhra.gov.uk/yellowcardreporting.
Los eventos adversos también deben notificarse a EUSA Pharma. Correo
electrónico: safety@eusapharma.com
Fax: +44(0)3305 001167

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión
oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación
y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única
versión del texto que tendrá un efecto legal.


Vea la versión original en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20180712005572/es/




Texto patrocinado:

Visite nuestro comprador de Depósitos e Hipotecas